O que é a Fase 3
A Fase 3 é a fase final dos ensaios clínicos para um novo medicamento experimental, iniciado se os ensaios da Fase 2 mostrarem evidências de eficácia. O Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos, ou CDER, uma divisão da Administração de Medicamentos e Alimentos dos EUA, supervisiona esses ensaios clínicos.
REPARANDO A FASE 3
Os ensaios de fase 3 são usados para obter informações adicionais sobre a eficácia e a segurança do novo medicamento, para avaliar o benefício versus o risco da terapia e usar essas informações na rotulagem do medicamento, se aprovado pelo FDA. Esses ensaios são estudos de larga escala que envolvem a participação de várias centenas a milhares de pacientes em vários locais do estudo. Como resultado, os ensaios da Fase 3 são muito caros e podem representar até 40% das despesas de P&D da empresa.
Um estudo de 2016 conduzido pelo Eastern Research Group, Inc., para o Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, descobriu que o custo médio de um estudo de Fase 3 variou de US $ 11, 5 milhões a US $ 52, 9 milhões. No entanto, as empresas envolvidas no desenvolvimento de medicamentos veem os altos custos associados aos estudos de Fase 3 como uma despesa necessária, uma vez que as chances de obter aprovação do FDA para um novo medicamento aumentam significativamente após a conclusão bem-sucedida dos estudos de Fase 3.
Os ensaios de fase 3 são frequentemente randomizados, o que significa que os participantes do estudo são designados aleatoriamente para receber o medicamento experimental, ou um placebo, ou outra terapia que seja o padrão atual. Os ensaios também são duplo-cegos, o que significa que nem o investigador nem o participante sabem o que o último recebeu.
Como é o caso dos estudos de Fase 1 e Fase 2, o CDER pode impor uma retenção clínica nos estudos de Fase 3 se um estudo não for seguro ou se o desenho do estudo for deficiente para atingir seus objetivos. Os ensaios da Fase 3 envolvem milhares de participantes para descobrir possíveis efeitos colaterais que podem afetar apenas um pequeno número de pessoas e, portanto, podem ter sido perdidos nos ensaios menores da Fase 2.
Custos da fase 3
Um estudo de 2012 do Instituto de Pesquisa Política de Manhattan aponta que a despesa crescente dos ensaios da Fase 3 é o principal fator por trás do custo crescente do desenvolvimento de novos medicamentos. O estudo observa que os ensaios da Fase 3 representam 40% do total das despesas de P&D da empresa, o que inclui as despesas de vários candidatos a medicamentos que não passam nos estudos da Fase 1 ou Fase 2.
Um relatório de 2014 do Eastern Research Group, Inc., para o Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, citou uma tendência crescente entre os fabricantes de medicamentos de levar suas operações de teste e pesquisa para países fora dos EUA, uma vez que os custos dos testes em países como a China e a Índia pode ser significativamente menor.
