A CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) e a Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) foram autorizadas pela Food and Drug Administration dos EUA (FDA) para começar a testar seu tratamento geneticamente modificado para doença falciforme em pacientes americanos.
Em um comunicado de imprensa, as duas empresas disseram que o FDA agora suspendeu sua posição clínica, permitindo que eles começassem a testar a terapia experimental. Os parceiros em maio foram forçados a interromper seus planos de testar o medicamento CTX001, enquanto aguardavam a resolução de "certos problemas" em seu pedido inicial.
Na época, o CRISPR e a Vertex alegaram que o CTX001 foi suspenso nos EUA porque o FDA tinha perguntas adicionais como parte de sua revisão da documentação que as empresas enviam para obter permissão para iniciar um ensaio clínico. Eles não revelaram o que eram essas perguntas ou como as responderam.
As notícias do avanço fizeram com que as ações da CRISPR subissem 14, 14% nas negociações antes do mercado. As ações da Vertex estavam em andamento no pregão de quinta-feira. O anúncio é significativo, porque é a primeira vez que uma empresa testará a tecnologia experimental e revolucionária conhecida como CRISPR-Cas9 em células-tronco humanas nos EUA. O estudo envolverá a modificação do DNA dos pacientes fora do corpo. Um oncologista da Universidade de Sichuan, em Chengdu, China, conduziu o primeiro teste em humanos em 2016.
Na declaração conjunta, as duas empresas também forneceram uma atualização sobre os progressos realizados no teste do CTX001 fora dos EUA. Eles anunciaram que receberam autorização regulamentar em "vários países" para iniciar os testes de seu tratamento experimental para doença falciforme e beta- talassemia, um distúrbio sanguíneo que reduz a produção de hemoglobina - proteína nos glóbulos vermelhos que transporta oxigênio por todo o corpo. Atualmente, um estudo clínico de fase 1/2 está em vias de começar na Europa até o final de 2018, acrescentaram. Os estudos de fase 1 e 2 são projetados para testar a segurança, os efeitos colaterais e as melhores doses de novos tratamentos.
O CRISPR e a Vertex formaram uma aliança de desenvolvimento de medicamentos em 2015 focada no uso do CRISPR-Cas9. Os tratamentos para desordens sanguíneas foram incluídos no pacto de pesquisa, embora inicialmente eles tenham trabalhado em curas para fibrose cística, uma área de especialização da Vertex. Sob os termos de sua parceria, as duas empresas concordaram em compartilhar as despesas de pesquisa e desenvolvimento, bem como os lucros gerados por quaisquer terapias comercializadas.
