Entre os campos de rápido crescimento nas fronteiras da ciência médica está a terapia gênica, na qual doenças genéticas ou hereditárias são tratadas reparando ou substituindo os genes defeituosos que as causam. Esse segmento do setor de biotecnologia inclui uma mistura de grandes e pequenas empresas, e as oportunidades para investidores se enquadram em três categorias principais: empresas que são atraentes como entidades independentes, empresas que provavelmente são alvos de fusões e aquisições e empresas que estão crescendo através de fusões e aquisições. A tabela abaixo lista dez jogadores notáveis, por um artigo recente da Barron's.
10 Reproduções da terapia gênica
(Capitalizações de mercado)
- uniQure NV (QURE), US $ 1, 9 bilhãoRegenxbio Inc. (RGNX), US $ 2, 0 bilhõesAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), US $ 1, 5 bilhãoSolid Biosciences Inc. (SLDB), US $ 0, 4 bilhãoMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), US $ 0, 5 bilhãoVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), US $ 0, 6 bilhão O valor da transação é de US $ 9, 7 bilhões, o que equivale a US $ 9, 7 bilhões da Roche Holding AG (RHHBY), US $ 230, 9 bilhões da Novartis AG (NVS), US $ 227, 6 bilhões da Park Therapeutics Inc. (ONCE), US $ 4, 3 bilhões
Importância para investidores
Estima-se que 5.000 doenças raras são causadas por uma única mutação, ou falha, nos genes de um indivíduo que teoricamente podem ser corrigidos com uma terapia direcionada, indica Barron. Embora muitas dessas doenças, se não a maioria, afligam um número relativamente limitado de pessoas, um tratamento bem-sucedido pode gerar receita anual de US $ 1 bilhão ou mais, devido aos altos preços, acrescenta o artigo.
No entanto, embora a terapia gênica tenha décadas de pesquisa, o conceito ainda está em estágio de desenvolvimento, com ampla comercialização ainda no futuro. De fato, a única terapia de substituição gênica aprovada até agora pelo FDA foi desenvolvida pela Spark Therapeutics para tratar um distúrbio ocular raro que pode levar à cegueira. Em seu primeiro ano completo no mercado, 2018, gerou receita de apenas US $ 27 milhões.
Principais terapias em desenvolvimento
- UniQure: hemofilia B, doença de Huntington; receita anual potencial de US $ 1 bilhão com o tratamento da hemofilia B Regenxbio: produz vetores virais usados por outras empresas para fornecer terapias genéticas; vendas anuais em potencial de US $ 1 bilhão somente à Novartis Audentes: condição muscular fatal XLMTM, doença rara de Crigler-Najjar que inibe o processamento de bilirrubina pelo corpo Sólido: distrofia muscular de Duchenne (DMD); julgamento muito ruim coloca o futuro da empresa em dúvida; O filho do CEO tem esta doença que causa morte precoce MeiraGTX: doenças oculares raras, ALS (doença de Lou Gehrig); A Johnson & Johnson (JNJ) possui uma participação na empresa Voyager: Parkinson e doenças similares; acordo com a AbbVie Inc. (ABBV) fornecerá até US $ 1, 5 bilhão em pagamentos Sarepta: primeiro medicamento aprovado pela FDA para a distrofia muscular de Duchenne (DMD); mais de 70.000 pacientes em todo o mundo, o custo pode exceder US $ 500.000 Spark: doença rara da retina que causa cegueira, hemofilia A
A Spark tecnicamente não é mais uma oportunidade de investimento, uma vez que a Roche Holding a compra com um prêmio de aquisição de 122% em relação ao preço de fechamento da pré-oferta em 22 de fevereiro de 2019. A Spark fechou em 8 de março a 0, 6% da oferta de US $ 114, 50 por ação da Roche. Isso ilustra como grandes empresas farmacêuticas, como a Roche e a Novartis, estão dispostas a pagar um dólar alto para comprar pequenas empresas de biotecnologia envolvidas em promessas de P&D.
"Agora, cinco bilhões de dólares para o Spark fazem praticamente todo o resto em terapia genética parecer excessivamente barato em uma base relativa", como Josh Schimmer, analista da Evercore ISI, escreveu em uma nota de pesquisa citada por Barron. Marshall Gordon, analista de pesquisa sênior da ClearBridge Investments, que detém ações da Spark, diz que sua forte equipe de pesquisa e capacidade de fabricação foram fatores-chave que atraíram a Roche.
Olhando para o futuro
Como observado acima, a comercialização real de terapias gênicas está ocorrendo em um ritmo lento, o que significa que muitos dos participantes menores são em grande parte lojas de P&D com receitas limitadas e grandes custos. Com preços previstos na casa das centenas de milhares, senão milhões, de dólares, muitas das terapias genéticas em desenvolvimento não precisam de um grande número de pacientes para serem lucrativas. Por outro lado, esses custos estratosféricos tendem a provocar uma intensa reação por parte de seguradoras privadas e programas administrados pelo governo, como o Medicare.
