As ações da Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) aumentaram 35, 40% no comércio antes do mercado, depois que a empresa de biotecnologia do Canadá anunciou planos de abrir um novo aplicativo de medicamentos (NDA), apoiado por resultados de testes encorajadores.
Em um comunicado à imprensa, Clementia disse que está buscando a aprovação do palovaroteno para evitar a ossificação heterotópica (HO), o crescimento anormal do osso em tecidos não esqueléticos, em pacientes que sofrem de fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), um osso genético raro e perigoso doença.
A empresa de biotecnologia acrescentou que o A Food and Drug Administration (FDA) concordou em deixar a Clementia usar os dados da Fase 2 para apoiar sua aplicação. Esses estudos, apresentados no início deste ano, apontam que o palovaroteno é um remédio eficaz.
Os pacientes tratados com palovaroteno no momento de um surto demonstraram uma redução superior a 70% no novo volume médio de HO às 12 semanas em comparação com o grupo não tratado, de acordo com os dados da Fase 2 da empresa. A Clementia deve enviar sua inscrição completa ao FDA no segundo semestre de 2019.
No comunicado de imprensa, a empresa de biotecnologia anunciou a submissão à NDA como um "marco significativo", acrescentando que seu medicamento está bem posicionado para se tornar o primeiro de seu tipo a tratar casos de HO em pacientes com FOP.
"A identificação de um caminho para uma submissão da NDA no segundo semestre de 2019 é um marco significativo para a Clementia e para pacientes com esta doença óssea genética extremamente rara e devastadora", disse Clarissa Desjardins, fundadora e CEO da Clementia. “Somos gratos pela colaboração com a Divisão de Produtos Ósseos, Reprodutivos e Urológicos da FDA, potencialmente trazendo a primeira opção de tratamento aprovada para indivíduos afetados pela FOP. Também somos gratos aos pacientes e suas famílias, bem como aos pesquisadores e locais clínicos, sem os quais nada desse trabalho teria sido possível. ”
Qual é o próximo?
A Clementia confirmou que o "Fase 3 MOVE Trial" em andamento, que consiste em dar aos pacientes "uma dose diária crônica de 5 mg", além do regime de dosagem episódica de 20/10 mg no momento de uma crise, continuará como planejado. Se esses testes forem bem-sucedidos, a empresa acrescentou que eles poderão ser usados posteriormente para um NDA suplementar.
A Clementia também disse que abordará as autoridades reguladoras internacionais no próximo ano sobre como registrar o palovaroteno.
